盡管心臟病是全球范圍內的主要死亡原因之一，但行業(yè)對這一領域的興趣和投入似乎不如其他領域那么大，而且其治療主要著重于癥狀的處理。Tenaya Therapeutics是一家試圖采用多管齊下的方法，改變這一現狀的生物技術新銳公司，日前獲得了9200萬美元的新資金。
Tenaya首席執(zhí)行官Faraz Ali先生說：“心臟是一個復雜的器官，可能以不同的方式出錯。我們從過往慘痛的教訓中學習到的一部分經驗是，以前的方法行不通?！?nbsp;
Tenaya于2016年由格萊斯頓研究所（Gladstone Institutes）和德克薩斯大學西南醫(yī)學中心（University of Texas Southwestern Medical Center）的科學家共同創(chuàng)立，專注于研發(fā)針對心臟衰竭的藥物。截至目前，該公司已經募集了1.42億美元。Ali先生說：“公司成立之初的使命是大膽地追求科學，并使用正確的工具來完成這項工作。如果問題是心肌細胞（使心臟跳動的肌肉細胞）丟失，例如在心臟病發(fā)作后，我們可以尋找一種方法來生成新的心肌細胞，創(chuàng)建新的組織，并提高心臟的收縮能力?！边@就是再生療法的用武之地。Tenaya的技術是提供轉錄因子，可以使心臟成纖維細胞（在心臟病發(fā)作后，在疤痕形成中起作用的細胞）產生刺激，從而變成心肌。
Ali先生補充說，如果問題源于遺傳學，也就是說如果有缺陷的基因不會導致心肌死亡，但會導致心律不齊或疤痕，那么阻止其工作的解決方案不是創(chuàng)造新的肌肉，而是獲取在那里工作的肌肉。這就引出了基因療法，添加缺陷基因的健康拷貝。
目前，Tenaya正在基于三種不同的平臺——細胞再生、基因療法和精準醫(yī)學開發(fā)新藥。細胞再生平臺使用新型腺相關病毒（adeno-associated virus，AAV）載體來提供專有的轉錄因子，這些轉錄因子可以驅動在體內的心臟成纖維細胞重編程進入心肌細胞。該平臺目前的側重點是心肌梗死后的急性和慢性損傷?；虔煼ㄆ脚_使用AAV載體靶向傳遞和表達治療有效載荷到心臟的特定細胞，目前的側重點是遺傳性心肌病變。精準醫(yī)學平臺使用等基因iPSC衍生心肌細胞作為人類疾病模型來識別和驗證新的心力衰竭靶點，并篩選治療性化合物。該平臺目前的側重點是用小分子治療幾種基因定義的擴張型心肌病變。
Tenaya首席執(zhí)行官Faraz Ali先生（圖片來源：Tenaya Therapeutics官網）
Ali先生表示：“我們的基因療法和細胞再生平臺非常依賴于病毒載體、腺相關病毒等?，F在幾乎所有人都意識到，制造是基因治療領域的主要弱點，其技術含量相當高，與小分子制造完全不同。我們決定盡早進行投資，在產品進入臨床前就在制造方面進行投資?！蹦壳癟enaya有45名員工，主要集中于早期開發(fā)和研究。公司的本輪融資將用于推進和擴大產品管線，為細胞再生、基因療法和精準醫(yī)學多模式平臺提供基礎。該公司計劃到2021年底將其規(guī)模擴大一倍，并在開發(fā)和制造領域增加更多的員工。
參考資料：
[1] Tenaya Therapeutics Closes $92 Million Series B Financing Retrieved October 15 2019 from https://www.tenayatherapeutics.com/tenaya-therapeutics-closes-92-million-series-b-financing/
